Video: Ali lahko Crispr ozdravi cistično fibrozo?
2024 Avtor: Michael Samuels | [email protected]. Nazadnje spremenjeno: 2023-12-16 01:51
CRISPR / Cas9 je eksperimentalni pristop za zdravljenje cistične fibroze (CF). Terapija vsebuje nov kompleks beljakovin-RNA, ki je zasnovan za obravnavo genetskih mutacij, ki povzročajo bolezen, z urejanjem pacientove genetike in popravljanjem samih mutacij.
Na ta način bi lahko cas9 in Crispr naredila za ljudi s cistično fibrozo?
CRISPR tehnologija je obetavno orodje za urejanje genov ki daje raziskovalcem možnost, da enostavno spremenijo zaporedja DNK in spremenijo delovanje genov. V to smer, CRISPR - Cas9 pristop lahko predstavlja veljavno orodje za popravilo mutacije CFTR in upajoči rezultati so bili pridobljeni v tkivnih in živalskih modelih CF bolezen.
Poleg tega, kako uspešna je genska terapija za cistično fibrozo? Mutacija povzroči, da se pljuča in prebavni sistem zamašijo z lepljivo sluzjo. Cilj genska terapija za cistično fibrozo je zamenjava okvarjenega CFTR gen z delujočim. V primerjavi s placebom je pristop z inhalatorjem pokazal skromno, a pomembno izboljšanje pljučne funkcije (3,7%).
Ali lahko genski inženiring ozdravi cistično fibrozo?
Cistična fibroza je genetsko bolezen, ki povzroči nabiranje sluzi v pacientovih pljučih. Poleg tega še vedno ni zdravilo za bolezen. Zdaj nabor industrijskih sodelovanj bi lahko pomagajte prinesti a gen terapija, ki jo je razvilo Združeno kraljestvo Gen za cistično fibrozo Terapevtski konzorcij v klinično testiranje.
Kakšni so nekateri prihodnji načini zdravljenja cistične fibroze?
Zaključki: Trije nova sredstva, ivacaftor, VX-809 in ataluren, ciljajo na osnovne napake v proizvodnji CFTR. Zdravilo Ivacaftor je bilo nedavno odobreno s strani FDA, druga dva zdravila pa sta še vedno v kliničnih preskušanjih. Bolniki z CF bodo imeli koristi od personaliziranih zdravilo glede na njihov poseben genotip.
Priporočena:
Zakaj imajo bolniki s cistično fibrozo pankreasno insuficienco?
Cistična fibroza je drugi najpogostejši vzrok EPI, za kroničnim pankreatitisom. Do tega pride, ker gosta sluz v trebušni slinavki blokira vstop pankreasnih encimov v tanko črevo. Pomanjkanje encimov trebušne slinavke pomeni, da mora vaš prebavni trakt prehajati delno neprebavljeno hrano
Katera mutacija povzroča cistično fibrozo?
CF je posledica mutacije v transmembranskem regulatorju prevodnosti genske cistične fibroze (CFTR). Najpogostejša mutacija, > F508, je brisanje (δ označevanje izbrisa) treh nukleotidov, ki povzroči izgubo aminokisline fenilalanin (F) na 508. mestu proteina
Ali lahko delate, če imate cistično fibrozo?
Če iščete zaposlitev, če imate cistično fibrozo, CF ne sme omejiti vaše izbire. Za številna delovna mesta bi lahko opravili razumne prilagoditve, da boste lahko prevzeli vlogo
Kako lahko pomagate osebi s cistično fibrozo?
Uporabite te ideje kot vodilo, ko vas vaši ljubljeni vprašajo, kaj lahko storijo, da vam pomagajo. NAUČITE SE. DAJTE EMOCIONALNO PODPORO. DRUŽINE NE IZPOSTAVLJAJTE BOLEZNI. NAUČITE SE NEGA CF. DAJTE ORGANIZACIJAM CF. BODITE OBČUTLJIV ZA VRSTE ZGODB, KI GA DELITE Z DRUŽINO. OTROKE S CF obravnavajte ENAKO KOT DRUGE OTROKE. VSAKI CF je edinstven
Ali lahko dobite DLA za cistično fibrozo?
Simptomi cistične fibroze in medicinski dokazi To pomeni, da se otrokom lahko dodelijo invalidnine na različnih stopnjah njihovega razvoja. Torej, če je vašemu otroku po prvi vlogi za invalidnost in zaslišanju zavrnjena nadomestila, ne obupajte. Ponovno se lahko prijavite, ko vaš otrok postane bolj simptomatičen